Técnica de Edición de Acidos Nucléicos

Tipo de Edición: Ex vivo en células somáticas. Dirigida al genoma nuclear. 

Dirigido hacia: ADN nuclear 

Dirigido por: ADN y vectores virales lentivirales con secuencias dCas9-VP64, MS2-p65-HSF1 y sgRNA

Organo a tratar: Pulmones y riñones (células pulmonares humanas, línea A549 y células renales caninas, MDCK)

Vía de administración: In vitro (mediante transducción lentiviral de las células cultivadas) 

Resultados:

• Corto; Sobreexpresión del gen B4GALNT2 en células, lo que genera resistencia inmediata a la infección por virus de influenza aviar. 
• Mediano; Las células que expresan B4GALNT2 permanecen protegidas frente a repetidas infecciones con distintas cepas de influenza aviar, gracias a la modificación de los glicanos de superficie que impide el anclaje del virus.
• Largo plazo; Si se logra inducir B4GALNT2 en pulmones de pacientes oanimales, teóricamente podría conferirse protección contra todas las cepas de influenza aviar evaluadas (H5, H7, H9, H10), previniendo la infección. 

Tomada de: PubMed Central

Referencias Bibliográficas: 

1. Heaton BE, Kennedy EM, Dumm RE, Harding AT, Sacco MT, Sachs D, Heaton NS. A CRISPR Activation Screen Identifies a Pan-avian Influenza Virus Inhibitory Host Factor. Cell Rep. 2017 Aug 15;20(7):1503-1512. doi: 10.1016/j.celrep.2017.07.060. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5568676/